Hallan una nueva vulnerabilidad terapéutica en la leucemia linfoblástica aguda de células B con reordenamientos en KMT2A

Una noticia relevante se está gestando en la escena internacional. Un equipo internacional de investigadores ha llevado a cabo un estudio a través del que se ha identificado una nueva vulnerabilidad biológica y terapéutica en la leucemia linfoblástica aguda de células B con reordenamientos en el gen KMT2A, que es "una de las leucemias infantiles más agresivas". Este trabajo preclínico, que ha sido liderado por miembros del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras (IJC) de Barcelona y del Centro Pfizer-Universidad de Granada (UGR)-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica (GENyO) de Granada, y que ha sido publicado en la revista especializada 'Blood', se ha centrado, por tanto, en este subtipo de la enfermedad, que afecta principalmente a lactantes y niños de corta edad. "Comprender los mecanismos biológicos que hacen que determinadas leucemias sean especialmente agresivas es esencial para desarrollar tratamientos más eficaces y menos tóxicos", ha explicado al respecto la investigadora del IJC, del GENyO y del citado centro académico nazarí, la doctora María Belén López Millán, quien ha añadido que los resultados obtenidos "proporcionan una base sólida para futuras investigaciones".

En este sentido, los autores de esta investigación han asegurado que estos datos "abren la puerta al desarrollo de futuras estrategias terapéuticas para pacientes con muy pocas opciones de tratamiento". Todo en un tipo de leucemia que "se asocia a tasas de recaída elevadas y de supervivencia significativamente inferiores a las observadas en otros tipos de leucemias infantiles", han explicado. Así, y "a pesar de que en las últimas décadas se han logrado avances significativos contra esta enfermedad gracias a la quimioterapia, el trasplante hematopoyético y las inmunoterapias actuales", han insistido en que "muchos de los pacientes siguen sufriendo recaídas para las que existen pocas alternativas terapéuticas eficaces".

Los detalles

MECANISMO DE ACCIÓNAnte ello, este estudio muestra que la interacción entre dos proteínas presentes en la superficie de las células leucémicas desempeña un papel clave en la capacidad de estas para expandirse y mantener la enfermedad. "Al bloquear este mecanismo, se ha observado una reducción significativa de la progresión de la leucemia y una mayor eficacia de los tratamientos convencionales en modelos experimentales", han declarado. Junto a ello, han indicado que este efecto "se logra utilizando natalizumab, un anticuerpo monoclonal aprobado actualmente para el tratamiento de enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple y la enfermedad de Crohn".

"Los resultados sugieren que este medicamento puede ser evaluado en el futuro como una posible estrategia complementaria para pacientes con leucemia de alto riesgo, aprovechando que se trata de un fármaco con una amplia experiencia clínica y un perfil de seguridad bien conocido", han destacado. Este estudio "es un claro ejemplo del impacto que puede tener la colaboración entre centros de excelencia, hospitales, pacientes, familias y organismos financiadores en la generación de conocimiento biomédico con potencial transformador", ha puesto de relieve su autor y responsable del 'Programa de Investigación en Neoplasias Hematológicas Pediátricas' del IJC y del Institut de Recerca Sant Joan de Déu de la ciudad condal, el doctor Pablo Menéndez. Sin embargo, este último, López Millán y el resto de expertos han subrayado que "aunque los hallazgos son muy prometedores, natalizumab no ha sido evaluado todavía en pacientes con este tipo de leucemia, por lo que serán necesarios nuevos estudios y futuros ensayos clínicos que determinen su seguridad y eficacia en este contexto, antes de que pueda incorporarse a la práctica clínica".

El tema se ha convertido en uno de los puntos más destacados de la agenda mundial.